CRISPR-Cas9

CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) on esitumallisten eliöiden puolustusmekanismi vierasta DNA:ta vastaan. Vieraat nukleiinihapot voivat olla peräisin esimerkiksi viruksesta, jonka takia niistä on päästävä nopeasti eroon. DNA:n tullessa soluun osa nukleiinihapoista liitetään CRISPR-toistojaksojen väliin osaksi solun omaa genomia. Puolustusmekanismin toimiessa toistojaksot käännetään yhdessä liitetyn DNA:n (protospacer sekvenssi) kanssa CRISPR RNA:ksi (crRNA). CrRNA yhdistyy transaktivoivan RNA:n (tracrRNA) kanssa, jonka jälkeen RNA:t muodostavat kompleksin fosfodiesterisidoksi pilkkovan Cas9-nukleaasin kanssa. Protospacerin ansiota solu tunnistaa vieraan DNA:n sekvenssin perusteella, jonka jälkeen Cas9 pilkkoo vieraan nukleiinihapon.

wpid-wp-1408831524660.jpeg

CRISPR-Cas9 toiminta solussa. Lähde: Nature biotechnology

CRISPR-Cas9 on liitetty hiljattain molekyylibiologian työkaluihin ja olen päässyt kokeilemaan sitä kerran töissä. Protospacerien ansiosta tutkijat voivat siirtää geenejä tai tuottaa mutaatioita haluttuun osaan genomia. Tämä avaa uusia ovia biologian tutkimukselle, lääketieteelle sekä GMO:iden kehittämiselle. Itse injektoin CRISPERiä Drosophilan alkioihin ja sain aikaan mutaatioita shvenbaby-geenissä. Tällä hetkellä olen mukana selvittämässä variaation geneettistä perustaa ja CRISPR-Cas9 on tärkeä työkalu tässä tutkimuksessa.

Lääketiedekin tulee hyötymään tästä tekniikasta. Nature Biotechnology-tiedejulkaisussa ilmestyi kesäkuussa tutkimus, jossa tutkijat onnistuivat korjaamaan hiiren maksasoluista tyrosinemiaa aiheuttavan mutaation. Tyrosinemia on perinnöllinen aminohappoaineenvaihdunnan häiriö, joka johtuu pistemutaatiosta FAH-geenissä. Sairaus johtaa toksisten metaboliittien kertymisen maksaan, joka vaurioittaa elintä. Tutkijat injektoivat hiiriin CRISPRin yhdessä 199 emäksen pituisen yksijuosteisen DNA:n kanssa, joka korvaa mutaation sisältävän sekvenssin. Hiiriltä voitiin lopulta poistaa lääkitys eikä taudista johtuvaa painon laskemista havaittu. Tulevaisuudessa tätä voidaan soveltaa ihmisten geneettisten sairauksien hoitoon.

Advertisements

Vastaa

Täytä tietosi alle tai klikkaa kuvaketta kirjautuaksesi sisään:

WordPress.com-logo

Olet kommentoimassa WordPress.com -tilin nimissä. Log Out / Muuta )

Twitter-kuva

Olet kommentoimassa Twitter -tilin nimissä. Log Out / Muuta )

Facebook-kuva

Olet kommentoimassa Facebook -tilin nimissä. Log Out / Muuta )

Google+ photo

Olet kommentoimassa Google+ -tilin nimissä. Log Out / Muuta )

Muodostetaan yhteyttä palveluun %s